При хронической трансфузионной терапии (напр., при β-талассемии мажор, серповидноклеточной анемии, миелодиспластических синдромах) каждый литр перелитой крови содержит примерно 200–250 мг железа. Организм не обладает путями для его физиологического выведения, и избыточное железо откладывается в печени, сердце, эндокринных железах и других тканях, вызывая фиброз, кардиомиопатию, диабет, нарушение функции щитовидной и половых желез.
Эксиджад – доказательный пероральный хелатор железа с оптимальным соотношением эффективности и безопасности, способствующий контролю перегруза железом у пациентов с хроническими трансфузионными потребностями и первичным гемохроматозом. Регулярный мониторинг и индивидуальный подбор дозы обеспечивают максимальный терапевтический эффект и минимизируют риск осложнений.
Как применять
Начальная доза – 20 мг/кг массы тела 1 раз в сутки; при недостаточной эффективности через 2–4 месяца возможно увеличение до 30 мг/кг/сутки. Максимум — 40 мг/кг/сутки.
Таблетку необходимо растворить в небольшом объёме (≥ 20 мл) питьевой воды, яблочного или апельсинового сока непосредственно перед приёмом пищи или натощак. Полученную суспензию выпить сразу.
Продолжительность: длительное непрерывное применение до достижения и поддержания целевых значений запасов железа (ферритин крови и показатели магнитно-резонансной томографии).
Влияние на организм
Деферазирокс – слабокислый лиганд (три-донорный фенол- и азосодержащий комплексообразователь), избирательно связывающий Fe³⁺ в стехиометрии 2:1 (деферазирокс:железо). Образовавшийся растворимый комплекс выводится преимущественно с желчью и в меньшей степени с мочой, что обеспечивает снижение общего железозапаса в организме и предупреждает отложение в органах-мишенях.
Положительные эффекты лечения
- Снижение уровня ферритина – корреляция с уменьшением депонированного железа в печени.
- Улучшение сердечной функции – снижение миокардиального депонирования железа ассоциируется с уменьшением аритмий и повышением фракции выброса левого желудочка.
- Стабилизация эндокринной функции – при адекватном хелировании уменьшается риск развития диабета и гипогонадизма.
- Замедление прогрессирования фиброза печени – за счёт уменьшения оксидативного стресса, вызванного свободными радикалами железа.
Обзор клинических исследований и рекомендации
EPIC (Evaluation of Patients’ Iron Chelation) Study: многоцентровое проспективное исследование показало, что при терапии деферазироксом 30 мг/кг/сутки среднее снижение ферритина через 1 год составило около 1 000 нг/мл на фоне снижения депозита железа в печени по данным биопсии и МР-томографии.
THALASSA Trial: рандомизированное исследование у пациентов с β-талассемией без трансфузий подтвердило способность препарата предотвращать накопление железа и стабильно снижать ферритин.
Кардиологические исследования: в когорте пациентов с кардиальным железным перегрузом деферазирокс достоверно улучшал показатели ЭхоКГ и уменьшал риск связанных с сердечной недостаточностью осложнений.
Международные руководства (NICE, EMA, Российские клинические рекомендации) рекомендуют деферазирокс в качестве первого или второго выбора при недостаточной эффективности или токсичности других хелаторов, с регулярным мониторингом функции печени, почек и уровня ферритина каждые 1–3 месяца.
Рекомендации по мониторингу и безопасности
Лабораторные тесты: ферритин, маркеры функции печени (АЛТ, АСТ), креатинин; МР-томография печени и сердца раз в 6–12 месяцев.
Побочные эффекты: желудочно-кишечные расстройства (тошнота, боль в животе), повышение креатинина, кожные высыпания. При появлении значимых изменений функции почек или печени — коррекция дозы или временная отмена.
Взаимодействия: антациды и железосодержащие препараты могут снижать всасывание деферазирокса; одновременный приём с другими нефротоксичными средствами требует осторожности.
При каких болезнях и симптомах применяют этот препарат: трансфузионная перегрузка железом, нетрансфузионные талассемии
Нам важно Ваше мнение! Пожалуйста - поделитесь впечатлениями о нашей работе!
Можно добавить отзыв анонимно, или от своего имени, пройдя авторизацию через сервисы представленные ниже: